基因脱氧核糖核酸编者（gene editing）是一种能比较直观地对动物细胞基因脱氧核糖核酸组特定要能基因脱氧核糖核酸同步进行修饰的一种上新兴基因脱氧核糖核酸工程关键技术。CRISPR关键技术是在20世纪90年代初发掘出的，并迅速成为全人类免疫学、农业和微免疫学等领域最流行的基因脱氧核糖核酸编者方法。
值得注意这些研究成果在本月刊登在先为稿本bioRxiv。研究成果发掘出，全人类胚胎发育里面的CRISPR基因脱氧核糖核酸编者不会导致基因慌乱，近束分析报告原理意味著遗漏了靶核苷酸附近的推移。总的来问道，这些研究成果使科学知识家越来越了解了CRISPR–Cas9编者里面被低估的可能会。
堪培拉澳大利亚国立医学院的遗传学家Gaétan Burgio问道：“要能现象某种程度，而且消除起来不会越来越困难。”
这些安全性问题意味著不会引起有关科学知识家对是否应编者全人类胚胎发育以防治遗传的质疑，这是非常有质疑的，因为它对基因脱氧核糖核酸组导致了持久性的忽略，可以世代相传。加利福尼亚医学院的Fyodor Urnov问道：“如果用于有性借以的全人类胚胎发育编者或有性系编者是太空飞行，那么上新统计数据就相当于火箭进港在发射台发生爆炸。”
不致的现象
研究成果部门在2015年同步进行了可用CRISPR编者全人类胚胎发育的第一个实验。从那以后，世界各地的少数团队开始聚焦这一过程，借以是对基因脱氧核糖核酸同步进行直观的编者。但是这样的研究成果仅仅相当多，而且受到恰当的近束。
爱尔兰纽卡斯尔医学院的有性动物学家Mary Herbert问道：“值得注意的研究成果问道明了，我们对于全人类胚胎发育如何大修那些被基因脱氧核糖核酸组编者方法研磨的DNA鲜为人知极少，这是CRISPR–Cas9编者的关键步骤。在开始可用DNA研磨底物在此之前，我们就需要知道其里面不会便次发生什么样的忽略。”
在伦敦弗朗西斯·莫特研究成果所的发育动物学家Kathy Niakan及其同两件事的研究成果里面，他们可用CRISPR–Cas9在POU5F1基因脱氧核糖核酸里面激发突变，这对胚胎发育发育很最重要。在18个经过基因脱氧核糖核酸组编者的胚胎发育里面，近22％包含不想要的推移，这些推移冲击了POU5F1周围的大量DNA 。它们有数DNA芳基和数千个DNA核苷酸的其会，这大大超过了研究成果部门可用这种原理的企图。
另一个研究成果团队，由纽近市哥伦比亚医学院的生殖细胞内动物学家迪特·埃格里（Dieter Egli）积极支持的科学知识家，研究成果了由胎盘激发的胚胎发育，该胎盘在EYS的基因脱氧核糖核酸里面比如问道致盲突变。该团队可用CRISPR–Cas9来无论如何不对该突变，但是左右一半的受试胚胎发育被盗了EYS所在基因的部分片段（有时甚至是整个基因）。
第三个研究成果团队，波特兰俄勒冈肥胖症与科学知识医学院的有性动物学家Shoukhrat Mitalipov积极支持的科学知识家，研究成果了很强导致心脏病突变的胎盘培育的胚胎发育。这个团队发掘出的一些迹象表明，基因脱氧核糖核酸编者冲击了基因里面含有突变基因脱氧核糖核酸的大片周围。
不可先为报的大修
这些推移是基因脱氧核糖核酸组编者方法掌控DNA大修过程的结果。CRISPR–Cas9可用一小段RNA将Cas9底物定位基因脱氧核糖核酸组里面很强相似脱氧核糖核酸的核苷酸。然后，这种底物阻断了该部位的两条DNA链，便由细胞内的大修系统大修这个截断。
基因脱氧核糖核酸编者便次发生在大修过程里面：大多数情形，细胞内可用一种易错有助于来封闭切口，这种有助于不会插入或封禁少量的DNA核苷酸。如果研究成果部门提供一个DNA模板，细胞内有时意味著不会按照这个脱氧核糖核酸来加固伤口，从而远超似乎的基因脱氧核糖核酸重写。然而断裂的DNA也不会导致基因大周围的慌乱或被盗。
先前在小鼠胚胎发育和其他全人类细胞内里面可用CRISPR的研究成果已经证明，编者基因不会导致巨大的、不致的冲击。但Urnov问道，在全人类胚胎发育里面证明这项实习也很最重要，因为相同的细胞内特性对基因脱氧核糖核酸组编者的反应意味著相同。
在许多实验里面，这样的芳基意味著不会被忽略，如单个DNA核苷酸的忽略，或者只插入或封禁几个核苷酸。然而，值得注意的研究成果最初针对靶核苷酸附近的大量其会和基因芳基同步进行了研究成果。Urnov问道：“从今日开始，我们科学知识界的所有人都确实比在此之前更坦诚地对待这件两件事。这不是一时的侥幸。”
基因脱氧核糖核酸忽略
这三项研究成果对DNA推移的激发提供了相同的解释。Egli和Niakan的研究成果团队将其胚胎发育里面推论到的部分推移归因于大的其会和芳基。Mitalipov的研究成果团队则问道，他们发掘出的40%的推移是由一种称为基因脱氧核糖核酸叠加的自然现象引起的，在这种自然现象里面，DNA大修过程从一对基因里面的一条基因克隆一个脱氧核糖核酸，从而治愈另一条基因。
Mitalipov和他的同两件事在2017年报道了近似于的发掘出，但一些研究成果部门对胚胎发育里面意味著便次发生频繁的基因脱氧核糖核酸叠加给与怀疑看法。他们表明，在基因脱氧核糖核酸叠加便次发生时，母本和父本的基因并不相连，研究成果团队用来断定基因脱氧核糖核酸叠加的分析意味著是在扫描其他基因的推移，有数其会。
Egli和他的同两件事在值得注意的研究成果里面如此一来扫描了基因脱氧核糖核酸叠加，但未有找寻，Burgio表明，Mitalipov可用的分析原理与2017年他们可用的原理相似。首尔国立医学院的遗传学家金秀珍（Jin Soo Kim）问道，一种意味著是断裂DNA在基因上相同位置的撕裂方式将相同。
原始引自：
Michael V. Zuccaro， Jia Xu， Carl Mitchell， et al. Reading frame restoration at the EYS locus， and allele-specific chromosome removal after Cas9 cleage in human embryos. doi： https：//doi.org/10.1101/2020.06.17.149237.
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